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治疗神经纤维瘤 首款新药离患者还有多远

 

▲尽管发病率不高，但全世界范围内的NF患者总数并不少（图片来源：Children's Tumor Foundation）

具体细分的话，NF又可以分为三种类型，即1型NF，2型NF，以及神经鞘瘤。这些疾病会引起失明、失聪、骨骼畸形、毁容、学习障碍、以及伤残性疼痛等问题，严重影响患者的生活质量。然而这种疾病至今尚无治愈方法。

MEK抑制剂的临床进展

但研究人员们相信，距离首款治疗神经纤维瘤的新药获批，或许已经不远了。这一乐观的判断，来自过去几年里，MEK抑制剂在1型NF治疗中充满潜力的表现。

2016年，顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表的一项早期研究，让我们看到了希望。这项研究评估的是selumetinib治疗儿童1型NF的可能性——这款新药分子能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的RAS信号通路恢复正常，缓解患者的病情。在这项1期临床试验中，24名儿童接受了selumetinib的治疗。研究发现，这款分子在儿童体内的药代动力学数据和成人数据很类似，而最常见的副作用为痤疮样皮疹、胃肠道不适、以及肌酸激酶的水平升高（无症状）。在疗效方面，有17名患者（71%）出现了部分缓解，肿瘤体积缩小幅度超过20%。这些早期安全性数据和治疗数据彰显了selumetinib的潜力。